記者楊艾庭／綜合報導
活潑可愛的小恩，3歲時出現反覆發燒、腳痛、走路跛腳的情形，父母帶他至骨科就醫，一開始被當作關節炎治療，但隨著不明原因的發燒越來越頻繁，轉診至林口長庚醫院兒童血液腫瘤科後，才被診斷為第四期高危險群神經母細胞瘤。在完成所有治療療程一年後，病情復發，但後能有效控制腫瘤的藥物有限（如免疫治療藥物GD2抗體），且必須自費，家庭無力負擔，經過快2年奮鬥，小恩最後仍不敵病魔去當小天使了。
「神經母細胞瘤」堪稱兒癌中 最常見的實體惡性腫瘤
林口長庚兒童血液腫瘤科陳世翔主任指出，神經母細胞瘤是兒童癌症當中，除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常見的實體惡性腫瘤，約占兒童癌症的7.8%左右，但在兒童癌症死亡占比卻高達15%。神經母細胞瘤患者的疾病分期中，低危險或中度危險群病患者屬於預後較好的族群，一般來說接受手術或化學治療就有很好的預後，二十年的存活率可達八成以上。
但一半以上的患者是高危險群，在台灣，每年約有10-15位高危險群神經母細胞瘤的癌童，即使以高劑量化學治療、手術切除、放射治療將癌細胞清除，治療後殘存的少數癌細胞，在各種檢查中還是很難被發現，等到癌細胞又增生到一定程度時，病症又會出現，故復發率極高，二十年的存活率僅剩三成。
大規模跨國臨床試驗證實 GD2抗體免疫治療效果佳
為突破治療困境，林口長庚醫院幹細胞與轉譯癌症研究所陳鈴津院士主持一項大規模跨國的臨床試驗，研究團隊從2009年至2015年間，持續納入接受GD2抗體免疫治療後的患者，長期追蹤受試者人數高達1,183名，這是目前此類罕見疾病接受一致性免疫標靶治療的最大規模研究。
分析結果顯示，接受GD2抗體免疫治療組和標準治療組相比較，五年無復發存活率為(61% vs.46%)、總存活率(72% vs.56%)，即使在662名大於18個月第四期高危險群的癌童中，表現依然亮眼，五年無復發存活率和總活存率分別為57%和71%。這項研究成果已發表於2022年12月「臨床腫瘤學雜誌(Journai of Clinical Oncology) 」。
GD2抗體免疫治療自費昂貴 盼未來能通過健保
林口長庚醫院賴瓊慧副院長表示，陳鈴津院士作為免疫標靶治療的先驅，發現GD2抗體可與神經母細胞腫瘤表面的GD2抗原結合後，誘發免疫系統攻擊並殺死癌細胞，是數十年來高危險群神經母細胞瘤治療的重大突破。這些患者的存活率，鏗鏘有力的證實了GD2抗體在高危險群神經母細胞瘤患者有顯著的療效，也可以幫助此類罕見癌症病童延長壽命。
陳鈴津院士表示，可惜的是，在台灣許多適合使用GD2抗體的癌童家庭都在高價的自費藥物前望之卻步，無力的被迫放棄最後一絲希望。研究團隊衷心的希望在不久的將來，能聽到台灣健保的好消息，造福更多第四期高危險群神經母細胞瘤的病童。
