台灣罕見疾病藥物病人的用藥安全恐出現重大漏洞!
近日，一名威爾森氏症患者家屬透過友人向具有生醫專業背景的馬天祥博士諮詢，表示患者服用的藥物經常呈現濕軟狀態，與其他藥品的物理性質明顯不同。基於專業責任，馬博士隨即透過衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）網站查詢藥品相關資訊，竟意外發現此款治療威爾森氏症的藥物可能涉及嚴重的用藥安全問題。
關鍵疑點：臨床試驗未符規範？
馬天祥博士指出，根據法規要求，當藥廠更換參考藥物時，必須重新進行臨床試驗，以確保新製藥品與對照藥品具有等效性。然而，國內販售「解銅（MetaCu）」膠囊300mg的藥廠，原本參考的國外藥品為Univar，後來改為Cufence。經查證，歐洲藥品管理局（EMA）已認定Univar與Cufence並非相同藥物，因此更換參考藥品後應進行完整的臨床試驗。
然而，馬博士發現，該藥廠於TFDA網站公開的仿單顯示，2019年（108年）及2023年（112年）的藥物動力學參數與曲線圖竟完全一致，幾乎毫無變化。此一異常現象引發專業人士質疑，認為數據可能遭到造假，甚至涉嫌偽造文書。若此情況屬實，不僅違反藥事法，更對罕見疾病患者的用藥安全構成重大風險。
威爾森氏症治療需求迫切 用藥安全不容忽視
威爾森氏症是一種罕見的遺傳性疾病，因體內銅代謝異常導致銅離子累積於肝臟、中樞神經系統等器官，進而引發毒性損害。患者可能在2歲至50歲間發病，部分病例會出現憂鬱、躁症或精神錯亂等神經精神症狀。由於此病治療需終生持續，患者用藥的穩定性與安全性極為重要，任何不當更換或未經嚴謹臨床試驗的藥品，皆可能導致不可逆的健康風險。
藥廠享市場獨佔權 監管機關把關失職？
依據《罕見疾病防治及藥物法》（The Rare Disease and Orphan Drug Act），政府為鼓勵藥廠研發罕見疾病藥物，提供10年市場獨佔權。台灣威爾森氏症藥物市場每年估計約新台幣2億元，10年間總規模近20億元。然而，在這樣的市場條件下，藥廠是否有藉機規避嚴格臨床試驗，甚至提交不實數據，值得深入調查。
此外，衛福部食藥署作為主管機關，未能詳實審查此類涉及患者生命安全的藥品，引發外界對其監管能力的嚴重質疑。在近期多起食安與醫療器材管理爭議後，這次藥品監管漏洞更令人擔憂，究竟還有多少類似案例未被揭露？
專家呼籲政府介入調查 還原真相
馬天祥博士強調，罕見疾病患者無法承受任何醫藥監管的疏失，政府應立即展開全面調查，確保該藥物是否經過符合規範的臨床試驗，並確認仿單數據是否涉及偽造或誤導。同時，他呼籲監察院、檢調單位介入，調查是否有官商勾結、圖利特定藥廠的情形。
對於罕見疾病患者而言，藥品的安全性與有效性攸關生命，政府監管單位應負起應有的責任，確保每一款上市藥品皆符合國際標準，讓患者能夠安心接受治療，無需因監管漏洞而承擔不必要的風險。
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